FDA加速批准Tovorafenib上市用于治疗复发或难治性 BRAF变异的儿童低级别胶质瘤

产品简介：

阔然生物胶质瘤产品，包含指南共识推荐检测儿童和成人胶质瘤相关基因，以及FDA/NMPA获批相关靶点，提供分子分型、预后评估、靶向和免疫治疗及遗传筛查等检测信息，全方位助力临床精准诊疗！

FDA加速批准Tovorafenib上市用于治疗复发或难治性 BRAF变异的儿童低级别胶质瘤

研究背景：
儿童低级别胶质瘤（pLGG）是儿童中最常见的脑肿瘤，约占所有中枢神经系统肿瘤的30-50%。在pLGG患者中，BRAF V600突变或融合是这类患者最常见的癌症驱动因素。目前的BRAF抑制剂只对携带BRAF V600突变的肿瘤有活性，不能用于携带BRAF融合的患者。

研究结论：
Tovorafenib是一款高度特异性泛RAF激酶抑制剂，它能够抑制携带BRAF融合或BRAF V600突变的肿瘤的生长，并且具有大脑渗透性。此次FDA批准Tovorafenib主要是基于FIREFLY-1临床2期试验的数据，结果显示，在采用RANO高级别胶质瘤评估标准（RANO-HGG）评估时，客观缓解率（ORR）为67%；采用RAPNO-LGG标准评估时，ORR为51%；依据RANO-LGG标准评估时，ORR为53%。3种评估标准的中位缓解持续时间（DOR）分别为：RANO-HGG组16.6个月、RAPNO-LGG组13.8个月、RANO-LGG组14.4个月。

阔然生物医药科技（上海）有限公司
Shanghai KR Pharmtech,Inc.,Ltd.