产品简介:
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Nat Med:Tovorafenib治疗BRAF基因变异复发/难治性儿童低级别胶质瘤临床研究

研究背景:
儿童低级别胶质瘤(pLGG)是儿童常见的中枢神经系统肿瘤,约占所有儿童脑肿瘤的30%。Tovorafenib是由Day One Biopharmaceuticals公司开发的新型RAF抑制剂,用于治疗携带BRAF基因改变的复发/难治性儿童低级别胶质瘤(pLGG)。

研究结论:
根据神经肿瘤学反应评估标准,ORR为67%,其中CR率为17%,PR率为49%, 临床获益率为93%。中位缓解持续时间(DOR)为16.6个月。BRAF融合患者ORR为69%,BRAF V600E突变患者ORR为50%,表明Tovorafenib对不同类型BRAF变异的pLGG都有效。先前接受过MAPKi治疗的患者,ORR为71%,未接受过治疗的患者,ORR为61%,表明Tovorafenib对无论先前是否接受过MAPKi治疗的患者均有疗效。

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