研究背景：
胶质母细胞瘤（GBM）是一种常见的恶性脑肿瘤，预后差，目前尚无有效的的治疗药物。TERT启动子突变在胶质瘤中发生率较高，尤其是原发性GBM，突变率达70%。
研究结论：
研究者通过CRISPR基因编辑敲低TERTp突变的GBM细胞系和患者衍生模型中的TERT表达，体外研究表明，TERT失活抑制TERTp突变型GBM细胞的增殖，且表现出端粒缩短和染色质桥形成。体内研究表明，只有在肿瘤植入后不久诱导TERT敲低才能延长小鼠生存期，而在肿瘤负荷较高时则不能延长生存期。该研究表明，端粒酶抑制可改善TERT启动子突变的低肿瘤负荷GBM预后，端粒酶抑制剂是潜在有效的治疗策略。
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