胶质瘤是颅内最常见的恶性肿瘤，目前主要治疗方案是放疗和化疗，但是疗效有限，特别是在高级别胶质瘤中。IDH1突变是胶质瘤药物研究热点，临床前研究表明，DS-1001 可抑制突变 IDH1，从而降低 D-2-HG 水平和肿瘤大小。
该I期临床研究共入组47例患者，47例患者均可进行疗效评估。在35个增强组肿瘤患者中，ORR为17.1%，其中2例完全缓解，4例部分缓解。在12个非增强组肿瘤中，ORR达到33.3%，其中1例部分缓解，3例轻微缓解。2例完全缓解的增强型肿瘤患者：1例为星形细胞瘤（IDH突变；WHO 4级），经历了约174周的完全缓解；另一位IDH1突变型间变性少突胶质瘤患者在约95周中处于完全缓解，目前2例仍在治疗中。同时评估了药物透过血脑屏障以及D-2-HG表达情况，结果表明在所有样本中均检测到高浓度DS-1001药物，表明脑部渗透效率很高。与第一次样本相比，治疗中的 D-2-HG 水平极低，表明DS-1001治疗后使患者的D-2-HG含量降低。
该研究表明，DS-1001对复发/进展性 IDH1 突变胶质瘤患者具有一定的治疗效果，DS-1001 药物具有较好的耐受性和良好的入脑效果，是该类患者潜在有效的治疗方法，值得进一步研究。
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