胶质母细胞瘤（GBM）是最具侵袭性和致死性的脑肿瘤，尽管有手术切除、放疗和化疗等联合治疗策略，但患者结局较差，嵌合抗原受体（CAR）-T疗法为GBM治疗提供了新策略。
一项I期临床试验入组8例GD2阳性GBM患者，通过单独静脉给药或静脉联合腔内给药，输注自体GD2特异性4SCAR-T细胞。研究发现，4SCAR-T细胞在外周血中扩增1-3周，并以低频率持续存在。在8名可评估的患者中，4名患者在输液后3至24个月表现出部分反应，3名患者病情进展6至23个月，1名患者病情稳定4个月，输注后的中位总生存期为10个月。在一例输注4SCAR-T再行肿瘤切除后死亡的样本中，通过多重荧光免疫组化技术（mIHC）表征CAR-T治疗前后GD2、CD8、CD163的表达情况，发现4SCAR-T细胞重塑了M2巨噬细胞介导的的抑制性免疫微环境，刺激了肿瘤微环境中的免疫反应。
该临床试验强调了GD2特异性4SCAR-T细胞靶向GBM的安全性，有必要进行更大规模的II期研究。
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