小儿横纹肌肉瘤(RMS)是一种软组织恶性肿瘤的间充质起源，被认为是由于脱轨的肌源性分化。尽管采取了强化治疗方案，但高危患者的预后仍然不容乐观。RMS的细胞分化状态及其与患者预后的关系在很大程度上仍然难以捉摸。
该研究使用单细胞mRNA测序来生成RMS的转录组图谱。对RMS肿瘤生态位的分析揭示了免疫抑制微环境的证据，确定了NECTIN3和TIGIT之间可能的相互作用，是肿瘤诱导T细胞功能障碍的潜在原因。对RMS的肿瘤微环境分析揭示了M2极化巨噬细胞的存在和免疫功能紊乱的证据，融合阳性肿瘤表现出T细胞耗竭表型，可能受NECTIN3和TIGIT之间的相互作用调节。正常肌源性细胞的分化状态可预测融合阳性亚型和侵袭性较低的融合阴性亚型患者的预后。
该研究表明靶向免疫检查点分子和抑制性M2巨噬细胞可能是治疗RMS的有前景的方法，评估肿瘤分化状态可以实现更精确的风险分层。
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