胶质瘤是成人最常见的恶性原发性脑肿瘤，低级别胶质瘤常见IDH突变，术后辅助放化疗是标准治疗手段，但存在影响认知等长期毒性效应。Vorasidenib可以穿透血脑屏障，早期研究证实了其良好的抗肿瘤活性。
该3期临床研究，共纳入331例接受过手术治疗且携带IDH突变的2级脑胶质瘤患者，其中168例随机分配到Vorasidenib组，163例被分配到安慰剂组，评估Vorasidenib的抗肿瘤效果。中位随访时间14.2个月，结果显示，Vorasidenib组的中位PFS为27.7个月，而安慰剂组为11.1个月（P＜0.001）。到18个月时，Vorasidenib组不接受其他疗法治疗的可能性为85.6%，安慰剂组为47.4%；到24个月时，分别为83.4%和27.0%。在安全性方面，在接受Vorasidenib治疗的患者中，22.8%发生了3级或以上的不良事件，在接受安慰剂治疗的患者中，13.5%发生了3级或以上的不良事件，最常见的3级或以上的不良事件是丙氨酸氨基转移酶水平升高。
该研究表明，在携带IDH突变的2级脑胶质瘤患者中，Vorasidenib显著改善了无进展生存期，并推迟了开始下一种抗癌疗法的时间，有望改写低级别胶质瘤治疗方式。目前Vorasidenib已经被美国FDA授予快速通道资格。
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